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技術開發 - 慢病毒載體(Lentiviral
Vector)及siRNA
慢病毒載體是一種新型的基因治療載體系統，不僅可以高效率呈遞基因至處於分裂期的細胞，也可以將基因呈遞至非分裂期的細胞，為一個極有應用前景的基因治療工具。慢病毒載體可以將特定標的基因有效地傳送入神經細胞(neurons)、巨噬細胞(macrophages)、造血幹細胞、視網膜光受體(retinal
photoreceptors)、肌肉細胞、肝細胞以及許多先前被認為無法進行基因修飾之細胞。
鑫品生醫所取得授權之慢病毒基因載體(Lentiviral Vectors)是所有類似基因載體中唯一獲得美國國家衛生研究院認可分送的載體，其發明人與技術持有人為美國佛羅里達大學張隆基教授，已取得多項專利；基因載體主要源自修改過之病毒基因，其中致病基因及與載體功能無相關之基因(約佔原病毒基因之90%)皆已刪除，並將可作為載體之基因加以修飾強化、分解成不同片段，除了保有基因高轉殖及高表達效率，完全去除一切病毒重組安全性之相關疑慮，這項安全性突破也是專利範圍之關鍵項目。本公司之基因載體能廣泛應用於各類型細胞，若搭配干擾性核醣核酸(siRNA)技術應用，除了可以有效應用於基因功能研發，進而加速新藥篩選外，對於基因療法亦提供另一種優良的治療模型。目前已針對HIV及HPV相關疾病進行先期研究，以作為本公司長期發展的項目。
愛滋病目前已經是全世界共同的防治議題。根據聯合國愛滋病規劃署(UNAIDS)公佈的2005年全球愛滋病新增感染人數超過500萬人，全球總感染人數已達4,030萬人，死亡人數達310萬人，愛滋病病患正以驚人的速度爆增。對於愛滋病的治療，除一般人所認知的「雞尾酒療法」外，並無有效根治愛滋病的藥物，主要是因為HIV病毒複製速度快、變異性高、病毒序列多樣性，即使同時使用三種甚至四種藥物，也不能完全清除人體內的愛滋病病毒，甚至在體內潛伏一段時間後，病毒數量還可能大規模上升；而藥物的副作用更會導致如貧血與嗜中性白血球減少症、憂鬱、腹瀉、血尿、結石、心臟病或糖尿病的危險、神經受損、紅疹…等症狀，造成病患因無法承受副作用反而不按時吃藥，導致治療效果功虧一簣。截至目前為止，世界各國尚有多項治療愛滋病的新藥分別處於不同階段的人體臨床試驗。
鑫品生醫與台大醫院合作進行的HIV臨床前期治療研究，主要是針對HIV病毒RNA的高度保留區段(變異性較低)進行干擾RNA
(RNAi)以及微型核糖核酸(micro RNA)設計，並配合慢病毒載體的基因高效呈遞，預期能有效且針對不同亞型的HIV病毒進行抑制。未來將利用干擾RNA及微型核糖核酸針對病患之幹細胞進行基因修飾，從病患免疫系統來強化其主動免疫能力，以達到真正治癒的目的。
針對子宮頸癌的治療，本公司初步構想為利用慢病毒載體攜帶腫瘤相關抗原HPV E6/E7及免疫調節因子來修飾子宮頸癌病患之自體樹突細胞，再將此樹突細胞疫苗注射回病患體內引發特異性對抗腫瘤免疫反應；由於慢病毒載體具有進入目標細胞(target
cells)後，所攜帶基因可大量且持續表現的特性，對於腫瘤相關抗原HPV E6/E7以及免疫調節因子將可大量且持久表現於樹突細胞中，如此一來，除能解決抗原呈現不足的問題，免疫調節因子也可有效作用於病患體內腫瘤耐受性；注射此樹突細胞疫苗後將可有效引發針對腫瘤之特異性免疫反應，進而清除腫瘤，為極具前瞻性之主動免疫細胞療法。但由於台灣相關醫療及法規單位對於基因治療臨床應用的接受度並不高，該療法尚處於實驗室研究階段，目前已積極彙整相關驗證資料，未來將朝向臨床試驗推進。
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