間質幹細胞(Mesenchymal Stem Cell, MSC)細胞製劑開發

造血幹細胞(Hematopoitic Stem Cell)移植發展至今已超過30年，為多種疾病唯一的根治療法，包括白血病、嚴重再生不良性貧血、先天性免疫不全疾病等；近年來高劑量化學治療併行造血幹細胞移植，亦提高了多種疾病如淋巴癌、乳癌、小兒神經母細胞癌等固態腫瘤病患的存活率。目前全球每年約進行3萬例造血幹細胞移植，其中白血病患者佔33％、淋巴癌佔33％、固態癌佔20％、嚴重再生不良貧血約2％，其餘各類先天性孩童疾病約佔3％。儘管造血幹細胞移植的成功率比以往高，感染、排斥及移植物對抗宿主疾病(graft-versus-host disease, GVHD)仍是骨髓移植病患三大死因。

造血幹細胞主要來源為骨髓、周邊血液及臍帶血，其中尚包含間質幹細胞(Mesenchymal Stem Cell, MSC)，本公司利用患者或供者骨髓分離出MSC，快速並大量擴增以製備細胞製劑，主要應用於骨髓移植治療之血液相關疾病、重建癌症化療病患的造血與免疫系統及移植排斥之免疫系統調節。

近年來研究證實，骨髓或臍帶血中的間質幹細胞(MSC)可轉分化為骨骼細胞、軟骨細胞、神經細胞、心臟細胞及脂肪細胞；另外，MSC也可應用於移植排斥之相關治療例如GVHD。GVHD為異體骨髓移植常見的併發症，即使在移植時給予預防性藥物，其發生的機率，在親屬間移植為30-50%，非親屬間移植時則為50-80%。現階段與北京道培醫院進行的先期臨床研究，主要以骨髓移植急性或慢性GVHD治療為主，將持續評估MSC細胞製劑臨床治療上的安全性及有效性，以作為本公司中期發展的重要項目。

左圖為一白血病患者經骨髓移植後產生慢性GVHD，侵犯部位為口腔周圍以及舌下嚴重潰瘍，常規藥物治療一個月以上沒有效果，經回輸MSC細胞製劑後，兩週內即獲得顯著改善。